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Anvisa aprova novo remédio para tratamento de câncer

Na reta final do ano de 2023, a Anvisa publicou, nesta sexta-feira (29), a aprovação do registro sanitário de mais um produto de terapia gênica à base de células modificadas geneticamente para tratamento do câncer hematológico.

Trata-se do medicamento de terapia gênica TECARTUS® ( brexucabtageno autoleucel ) do laboratório Kite , uma empresa do grupo Gilead Sciences Farmacêutica do Brasil, indicado para o tratamento de adultos com linfoma de células do manto (LCM) quando os sintomas ou a doença retornam (recidiva) ou quando não respondem (refratário) , após dois ou mais tratamentos anteriores .

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O LCM é um subtipo agressivo de L infoma não Hodgkin que se desenvolve a partir de linfócitos B anormais . O TECARTUS® é o primeiro produto de terapia avançada indicado ao tratamento deste tipo de câncer raro no Brasil.

O TECARTUS® também foi aprovado no Brasil para o tratamento de leucemia linfoblástica aguda (LLA) recorrente ou sem respostas às terapias anteriores.

Como funciona o TECARTUS ®

Este é mais um produto de terapia gênica que utiliza as células T geneticamente modificadas dos pacientes , de modo a produzirem uma proteína denominada receptor antigênico quimérico ( do inglês, chimeric antigen receptor - CAR), que ajuda as células T a ligarem-se a uma proteína presente nas células cancerosas, denominada CD19 , para promover a eliminação do câncer do organismo do paciente.

O TECARTUS® é o quarto produto de terapia gênica com células CAR-T aprovado pela Anvisa. Os medicamentos complexos , a base de células CAR-Ts , pertence m a nova categoria de medicamentos, denominados produtos de terapias avançadas, atuando como imunoterapias personalizadas.

Os dados dos estudos apresentados até o momento demonstraram que pacientes com LCM tratados com TECARTUS® apresentaram uma resposta completa (ou seja, ausência de sinais do câncer) superando os resultados percentuais observados em pacientes , após outros tratamentos, neste estágio grave da doença. O TERCATUS também se mostrou eficaz no tratamento da LLA que reapareceu após ou não respondeu a tratamentos anteriores.

Os estudos apresentados destacam que pacientes com LCM, tratados com TECARTUS®, demonstraram uma resposta completa, indicando a ausência de sinais de câncer. Este resultado superou os percentuais observados em pacientes submetidos a outros tratamentos no estágio avançado da doença. Além disso, o TECARTUS® mostrou eficácia no tratamento da LLA que ressurgiu após tratamentos anteriores ou não respondeu a eles.

Cuidados especiais com o paciente

Importante destacar que os resultados de eficácia foram acompanhados de ocorrência s de efeitos secundários graves em mais d a metade dos doentes, tais como síndrome de libertação de citocinas (uma doença potencialmente fatal que pode causar febre, vômitos, falta de ar, dor e tensão arterial baixa), encefalopatia (um distúrbio cerebral acompanhado de dor de cabeça, sonolência e confusão mental) e infecções.

As estratégias de monitoramento e mitigação desses eventos adversos são parte fundamental do plano de gerenciamento de risco definido no processo de registro na Anvisa, com medidas de manejo e responsabilização que deverão ser providenciadas para o sucesso da terapia no Brasil.

Entre essas medidas, destacamos:

1) treinamento dos profissionais da saúde envolvidos na manipulação e administração do produto, no manejo dos eventos adversos relacionados ao uso e na atenção ao paciente;

2) qualificação específica para os serviços de saúde que irão coletar e manipular o material de partida (células T do paciente) , bem como preparar, administrar e monitorar o paciente;

3) educação dedicada ao paciente e familiares com orientações pós-uso do produto;

4) rigoroso processo de logística para garantir a manutenção da qualidade e da rastreabilidade de toda a cadeia produtiva do TECARTUS® e de cuidado ao paciente.

O registro na Anvisa

A Anvisa conduziu uma análise criteriosa do TECARTUS® considerando sua classificação como um medicamento ou produto de terapia gênica, inovador, baseado em células modificadas do tipo CAR-T, para tratamento de doenças raras graves. A avaliação, fundamentada em informações regulatórias e científicas fornecidas pela empresa, abrangeu diversos aspectos, destacando:

Perfil de Segurança e Prova de Conceito: Incluiu inúmeros dados de experimentos não clínicos.

Perfil de Segurança e Eficácia : Utilizou dados de estudos clínicos para analisar a segurança e a eficácia do medicamento em pacientes.

Processo de Obtenção do Material de Partida : Detalhou a metodologia padronizada de coleta e criopreservação das células T do paciente.

Produção em Larga Escala : Considerou a produção em larga escala, garantindo requisitos de qualidade e boas práticas de fabricação. Destaca-se que o processo produtivo do TECARTUS® é semelhante ao do produto YESCARTA®, também fabricado pela empresa Kite /Gilead.

Estudos de Estabilidade e Distribuição : Envolv eu demonstração de dados d a estabilidade do produto no Brasil e da definição dos processos controlados de exportação/importação.

Estratégias para Cuidados ao Paciente : Incluíram orientações e precauções para cuidados especiais ao paciente.

Mecanismos de Monitoramento e Gerenciamento de Riscos: Abordaram o acompanhamento pós-administração, farmacovigilância e outros requisitos aplicáveis.

A Anvisa certificou os processos de fabricação, incluindo a produção dos vetores virais, com a obtenção da Certificação de Boas Práticas de Fabricação (CBPF) após inspeções nos EUA e na Holanda.

Assim após avaliações e inúmeras interações com a empresa deten t ora do registro no Brasil, foi possível demonstrar que o TECARTUS ® se apresenta como uma opção de tratamento para LCM e LLA , recidivado e refratário, em situações clínicas graves . Os eventos adversos são controláveis se estiverem implementadas medidas adequadas de manejo. Por conseguinte, a Anvisa concluiu que os benefícios do produto são superiores aos seus riscos, sendo aprovado seu registro no Brasil. Foi estabelecido um Termo de Compromisso para o acompanhamento de longo prazo de dados de segurança e eficácia do produto. Isto significa que se monitorará periodicamente dados adicionais, tanto dos resultados dos pacientes que utilizarem o produto quanto em estudos específicos, que a empresa está obrigada a fornecer à Anvisa. Este tipo de registro condicional é fundamental em produtos de terapia avançada devido a natureza específica e complexa deste tipo de medicamento. O TECARTUS ® também foi aprovado pela Agência Reguladora dos Estados Unidos ( Food and Drug Administration – FDA ) e pela European Medicines Agency (EMA) , agência reguladora europeia .

Por: Agência Nacional de Vigilância sanitária (Anvisa)

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Anvisa dá aval a terapia que muda célula e ataca câncer

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou pela 1ª vez um tipo de terapia com células geneticamente modificadas considerada promissora no combate ao câncer. O tratamento usa células de defesa do próprio corpo, modificadas em laboratório, para atacar linfomas e leucemia. Aplicada há cinco anos nos Estados Unidos, a terapia tem bons resultados e abre portas para tratamentos no Brasil.

Pesquisas ainda em curso em todo o mundo buscam identificar benefícios da técnica para outros tumores, além do câncer com origem no sangue, como a leucemia. Especialistas calculam que, no Brasil, cerca de 2 mil pacientes, nos serviços públicos ou privados, podem ser beneficiados com esse tratamento por ano.

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Chamada de CAR-T, a terapia consiste em alterar geneticamente as células T, de defesa do paciente, em laboratório. Com a alteração, elas são "treinadas" a matar as células do câncer. O tratamento é eficaz em pacientes que já passaram por outras intervenções, como quimioterapia e transplante, mas não tiveram melhora.

Segundo Jayr Schmidt Filho, diretor do departamento de hematologia, hemoterapia e terapia celular do A.C. Camargo Cancer Center, esse tipo de tratamento envolve uma série de conceitos inovadores no combate à doença.

"Trabalha-se com uma forma de terapia celular, pelo fato de ter células atuando contra a doença; com terapia gênica, ao fazer essa modificação genética; e medicina personalizada, porque que cada modificação que se faz é para o paciente unicamente", explica o hematologista. Além disso, é uma imunoterapia, uma vez que há ativação do sistema imunológico.

O tratamento aprovado pela Anvisa é indicado para crianças e jovens até 25 anos com leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B, que não melhoram com outras intervenções ou que já tiveram duas recidivas (recaídas). Também é indicado para adultos com linfoma difuso de grandes células B nas mesmas condições.

"É um marco bastante importante e deve ser comemorado. Isso significa que o Brasil está entrando na era do tratamento da célula geneticamente modificada", diz Renato Luiz Guerino Cunha, professor da Divisão de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular do Departamento de Imagens Médica, Hematologia e Oncologia Clínica da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP) da USP.

O produto que recebeu o aval é o Kymriah, desenvolvido pela Novartis, a primeira a conseguir o registro nos Estados Unidos, em 2017. Aqui, o tratamento funcionará assim: as células T do paciente serão coletadas no serviço de saúde e exportadas para modificação nos EUA. Depois, retornam para ser infundidas (injetadas) nos pacientes em hospitais.

CUSTO

Um dos gargalos será o custo. O tratamento ainda não foi precificado no Brasil, mas, se seguir parâmetros semelhantes aos dos Estados Unidos, pode custar mais de R$ 1 milhão. "É notícia muito boa a Anvisa ter liberado", diz Vanderson Rocha, professor titular de hematologia, hemoterapia e terapia celular da Universidade de São Paulo. "O problema é o acesso." É possível que pacientes tenham de recorrer à Justiça para conseguir custeio pelo plano. E não há previsão de quando a tecnologia ficará disponível no Sistema Único de Saúde (SUS), mas Rocha estima que isso pode levar dez anos. Uma solução contra essas barreiras é o desenvolvimento da técnica no Brasil - foco das pesquisas na USP.

Países como a Espanha, diz Rocha, já produzem as células modificadas em centros ligados à universidade. No Brasil, há a expectativa de que, no futuro, isso possa ser feito no Instituto Butantan, em São Paulo.

Em 2019, um paciente de 62 anos com linfoma foi submetido em caráter experimental à terapia CAR-T desenvolvida pela USP. Foi o 1º da América Latina a passar pelo tratamento. Menos de 20 dias depois, apresentou remissão da doença. O desfecho do caso, porém, não pôde ser acompanhado porque o homem morreu em um acidente doméstico.

Segundo Rocha, outros quatro pacientes já receberam a infusão com células modificadas - os resultados com esse grupo ainda não foram divulgados. Até agora, brasileiros tratados com a terapia CAR -T conseguiram acesso ao tratamento fora do País pela via judicial ou porque foram incluídos em protocolos de pesquisa no exterior.

Foi o caso do comerciante mineiro Sérgio Eloy Gonçalves, de 62 anos, que participou em 2020 de um estudo em Ohio (EUA). Em 2012, ele descobriu um linfoma, tratou a doença, mas o câncer retornou após quimioterapia e transplante de medula. "Já estava muito mal, andando em cadeira de rodas." A família se mobilizou para pagar a estadia nos EUA. "A coisa mais triste que tem é escutar que o câncer voltou. E mais triste ainda que não tem mais o que fazer."

Após receber a infusão com as células modificadas, Gonçalves sentiu melhora quase imediata. Hoje, ele se dedica a divulgar o tratamento. "Estou jogando bola, fazendo caminhada e academia. Tenho um netinho de 7 meses que é minha paixão. Quero mostrar que existe esperança", diz.

As informações são do jornal O Estado de S. Paulo.

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EUA aprovam terapia gênica para câncer linfático agressivo

A agência federal de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos, a FDA, aprovou nesta quarta-feira (18) a comercialização da segunda terapia gênica no mundo para tratar linfomas agressivos.

Este novo tipo de tratamento consiste em modificar geneticamente o sistema imunológico de um doente para combater as células cancerígenas.

A FDA (Food and Drug Administration) havia autorizado em agosto a primeira terapia gênica, o Kymriah, do laboratório Novartis, para tratar uma forma muito agressiva de leucemia em crianças e adultos jovens.

A Yescarta, aprovada esta semana, foi desenvolvida inicialmente pelos Institutos Nacionais de Saúde dos Estados Unidos e a patente foi adquirida pela empresa Kite Pharma. Esta foi comprada recentemente pelo grupo Gilead por 11,9 bilhões de dólares.

A terapia foi autorizada pela FDA para adultos que sofrem de uma forma agressiva de linfoma diferente da doença de Hodgkin, que não responderam a uma série de dois tratamentos de quimioterapia.

Quase 3.500 pessoas por ano poderiam estar nesta condição nos Estados Unidos, de acordo com o grupo Gilead.

Esta imunoterapia consiste em extrair células imunológicas do paciente para modificá-las geneticamente em laboratório e cultivá-las, antes de reinjetá-las em apenas uma dose.

O custo do tratamento para uma pessoa é de 373.000 dólares, mais barato que o Kymriah, avaliado em 475.000 dólares.

A Novartis, no entanto, informou em agosto que não cobraria dos pacientes que não respondessem ao tratamento no primeiro mês.

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